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奧巴馬2015年國(guó)情咨文：將精準(zhǔn)醫(yī)療列為國(guó)家重點(diǎn)發(fā)展項(xiàng)目
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發(fā)布時(shí)間：2016-06-28
文章原標(biāo)題：Obama’s Precision Medicine Initiative： Paying For Precision Drugs Is The Challenge
來(lái)源：奇點(diǎn)網(wǎng)www.geekheal.com 政策趨勢(shì) 2015.01.22
美國(guó)總統(tǒng)奧巴馬在2015年國(guó)情咨文演講中談到了“人類基因組計(jì)劃”(Human Genome Project)所取得的成果，并宣布了新的項(xiàng)目——精準(zhǔn)醫(yī)療計(jì)劃(Precision Medicine Initiative)。
確切而言，如果兩個(gè)患者的病因不完全相同，就不能使用同一種藥物。這既能避免不必要的浪費(fèi)，也能避免出現(xiàn)副作用。
能夠了解疾病主因的精確缺陷，這主要得益于基因技術(shù)和蛋白質(zhì)生物化學(xué)技術(shù)。這些技術(shù)能讓我們識(shí)別疾病，然后根據(jù)疾病主因的精確缺陷將其劃分為若干子集。但精準(zhǔn)醫(yī)療的另一部分是，知道如何開(kāi)發(fā)藥物來(lái)抑制之前確定的精確缺陷。
讓我們以囊腫性纖維化(Cystic fibrosis)為例。今年，隨第一夫人米歇爾出席奧巴馬國(guó)情咨文演講的是萊特州立大學(xué)的醫(yī)科學(xué)生比爾·埃爾德(Bill Elder)，患有先天性囊腫性纖維化疾病。
囊腫性纖維化是因?yàn)榭刂品?、胰腺和其他?nèi)臟氯化物的蛋白泵(以下稱“氯泵”)不能正常工作所致。對(duì)于肺部來(lái)說(shuō)，功能失調(diào)的氯泵導(dǎo)致用來(lái)保護(hù)組織的一層薄薄的分泌物變得十分黏稠，從而為細(xì)菌提供了理想的繁殖環(huán)境。
當(dāng)前，全球有約7萬(wàn)名囊腫性纖維化患者。有許多分子路徑可以導(dǎo)致囊腫性纖維化，而埃爾德與4%至5%的患者擁有同樣的分子路徑。目前科學(xué)家們已經(jīng)能夠識(shí)別導(dǎo)致氯泵功能紊亂的分子變化，并且已經(jīng)開(kāi)始研發(fā)藥物，試圖恢復(fù)氯泵的正常功能。
福泰制藥(Vertex Pharmaceuticals)已經(jīng)開(kāi)發(fā)出一種藥物，能夠極大提升氯泵功能。該藥被稱為“Kalydeco” ，被《福布斯》編輯馬修·赫博爾(Matthew Herper)評(píng)為“2012年最重要藥物”。
開(kāi)發(fā)精準(zhǔn)藥物不但面臨著自身諸多挑戰(zhàn)，同時(shí)也是對(duì)國(guó)家經(jīng)濟(jì)的挑戰(zhàn)。以Kalydeco為例，如果使用該藥，每位患者每年的費(fèi)用約為30萬(wàn)美元。由于針對(duì)不同基因子類型的疾病，藥物變得越來(lái)越精準(zhǔn)，因此受益于該藥的人數(shù)也越來(lái)越少。
其結(jié)果就是，開(kāi)發(fā)出來(lái)的藥物越來(lái)越有效，但所面對(duì)的市場(chǎng)空間卻越來(lái)越小，因?yàn)榛颊邤?shù)量可能只有幾千人，甚至是幾百人。
雖然Kalydeco的價(jià)格十分昂貴，但赫博爾指出，如果囊腫性纖維化基金會(huì)(Cystic Fibrosis Foundation)當(dāng)初沒(méi)有對(duì)福泰制藥進(jìn)行投資，Kalydeco今天可能還不能問(wèn)世。因?yàn)殚_(kāi)發(fā)這種面向小眾人群的藥物的風(fēng)險(xiǎn)極高，因此，一些患者維權(quán)組織開(kāi)始通過(guò)公益創(chuàng)投或合作的形式，在藥物開(kāi)發(fā)中幫助研發(fā)企業(yè)承擔(dān)一些風(fēng)險(xiǎn)。
目前，奧巴馬精準(zhǔn)醫(yī)療計(jì)劃的詳細(xì)內(nèi)容尚不得而知，但將其列為國(guó)家重點(diǎn)發(fā)展項(xiàng)目的時(shí)機(jī)已經(jīng)成熟?！叭祟惢蚪M計(jì)劃”已經(jīng)幫助我們識(shí)別到疾病的分子層面，現(xiàn)在需要的是，把這些信息提供給化學(xué)家、藥理學(xué)家、生物物理學(xué)家和醫(yī)生們，讓他們利用這些信息來(lái)開(kāi)發(fā)相應(yīng)的治療方案。
與此同時(shí)，社會(huì)也要接受這樣一個(gè)現(xiàn)實(shí)：那就是每年幾萬(wàn)美元，甚至是幾十萬(wàn)美元的醫(yī)藥費(fèi)將成為很正常的標(biāo)準(zhǔn)。鑒于這些藥物給患者和醫(yī)療保健系統(tǒng)所帶來(lái)的價(jià)值，這樣的價(jià)格也是合情合理的。認(rèn)為8.4萬(wàn)美元的丙型肝炎藥物費(fèi)用過(guò)高，是因?yàn)橐恍┤撕鲆暳怂苊飧我浦彩中g(shù)所帶來(lái)的價(jià)值，后者通常需要50多萬(wàn)美元的費(fèi)用。
因此，在精準(zhǔn)醫(yī)療成為了國(guó)家重點(diǎn)發(fā)展項(xiàng)目后，智力資本轉(zhuǎn)化為治療方法的成本也要被考慮在內(nèi)，并融入醫(yī)療保健體系中。鑒于精準(zhǔn)醫(yī)療將帶來(lái)的巨大影響，政府和私營(yíng)健康保險(xiǎn)公司也別無(wú)選擇，只能接受這種基于價(jià)值的藥物定價(jià)。
來(lái)源：奇點(diǎn)網(wǎng)www.geekheal.com 政策趨勢(shì) 2015.01.22
美國(guó)總統(tǒng)奧巴馬在2015年國(guó)情咨文演講中談到了“人類基因組計(jì)劃”(Human Genome Project)所取得的成果，并宣布了新的項(xiàng)目——精準(zhǔn)醫(yī)療計(jì)劃(Precision Medicine Initiative)。
精準(zhǔn)醫(yī)療由個(gè)性化醫(yī)療(personalized medicine)的概念進(jìn)化而來(lái)。但個(gè)性化醫(yī)療所關(guān)注的疾病治療和預(yù)防的核心并不完全正確，例如，只關(guān)注個(gè)體情況。事實(shí)上，當(dāng)前的藥物越來(lái)越趨向于精確面向患有特定疾病的大量患者中少量特定人群，這部分人群有相同的分子問(wèn)題（患有相同的疾?。瑫r(shí)在分子層面子問(wèn)題上也保持一致。
精準(zhǔn)藥物是指直接針對(duì)疾病主因的精確缺陷（precise defect）來(lái)抑制功能紊亂，甚至是恢復(fù)正常功能。精準(zhǔn)醫(yī)療的目的就是為患者提供最有利的治療，因?yàn)槲覀円呀?jīng)從基因的層面掌握了精確的病因。
確切而言，如果兩個(gè)患者的病因不完全相同，就不能使用同一種藥物。這既能避免不必要的浪費(fèi)，也能避免出現(xiàn)副作用。
能夠了解疾病主因的精確缺陷，這主要得益于基因技術(shù)和蛋白質(zhì)生物化學(xué)技術(shù)。這些技術(shù)能讓我們識(shí)別疾病，然后根據(jù)疾病主因的精確缺陷將其劃分為若干子集。但精準(zhǔn)醫(yī)療的另一部分是，知道如何開(kāi)發(fā)藥物來(lái)抑制之前確定的精確缺陷。
讓我們以囊腫性纖維化(Cystic fibrosis)為例。今年，隨第一夫人米歇爾出席奧巴馬國(guó)情咨文演講的是萊特州立大學(xué)的醫(yī)科學(xué)生比爾·埃爾德(Bill Elder)，患有先天性囊腫性纖維化疾病。
囊腫性纖維化是因?yàn)榭刂品?、胰腺和其他?nèi)臟氯化物的蛋白泵(以下稱“氯泵”)不能正常工作所致。對(duì)于肺部來(lái)說(shuō)，功能失調(diào)的氯泵導(dǎo)致用來(lái)保護(hù)組織的一層薄薄的分泌物變得十分黏稠，從而為細(xì)菌提供了理想的繁殖環(huán)境。
當(dāng)前，全球有約7萬(wàn)名囊腫性纖維化患者。有許多分子路徑可以導(dǎo)致囊腫性纖維化，而埃爾德與4%至5%的患者擁有同樣的分子路徑。目前科學(xué)家們已經(jīng)能夠識(shí)別導(dǎo)致氯泵功能紊亂的分子變化，并且已經(jīng)開(kāi)始研發(fā)藥物，試圖恢復(fù)氯泵的正常功能。
福泰制藥(Vertex Pharmaceuticals)已經(jīng)開(kāi)發(fā)出一種藥物，能夠極大提升氯泵功能。該藥被稱為“Kalydeco” ，被《福布斯》編輯馬修·赫博爾(Matthew Herper)評(píng)為“2012年最重要藥物”。
開(kāi)發(fā)精準(zhǔn)藥物不但面臨著自身諸多挑戰(zhàn)，同時(shí)也是對(duì)國(guó)家經(jīng)濟(jì)的挑戰(zhàn)。以Kalydeco為例，如果使用該藥，每位患者每年的費(fèi)用約為30萬(wàn)美元。由于針對(duì)不同基因子類型的疾病，藥物變得越來(lái)越精準(zhǔn)，因此受益于該藥的人數(shù)也越來(lái)越少。
其結(jié)果就是，開(kāi)發(fā)出來(lái)的藥物越來(lái)越有效，但所面對(duì)的市場(chǎng)空間卻越來(lái)越小，因?yàn)榛颊邤?shù)量可能只有幾千人，甚至是幾百人。
雖然Kalydeco的價(jià)格十分昂貴，但赫博爾指出，如果囊腫性纖維化基金會(huì)(Cystic Fibrosis Foundation)當(dāng)初沒(méi)有對(duì)福泰制藥進(jìn)行投資，Kalydeco今天可能還不能問(wèn)世。因?yàn)殚_(kāi)發(fā)這種面向小眾人群的藥物的風(fēng)險(xiǎn)極高，因此，一些患者維權(quán)組織開(kāi)始通過(guò)公益創(chuàng)投或合作的形式，在藥物開(kāi)發(fā)中幫助研發(fā)企業(yè)承擔(dān)一些風(fēng)險(xiǎn)。
目前，奧巴馬精準(zhǔn)醫(yī)療計(jì)劃的詳細(xì)內(nèi)容尚不得而知，但將其列為國(guó)家重點(diǎn)發(fā)展項(xiàng)目的時(shí)機(jī)已經(jīng)成熟?！叭祟惢蚪M計(jì)劃”已經(jīng)幫助我們識(shí)別到疾病的分子層面，現(xiàn)在需要的是，把這些信息提供給化學(xué)家、藥理學(xué)家、生物物理學(xué)家和醫(yī)生們，讓他們利用這些信息來(lái)開(kāi)發(fā)相應(yīng)的治療方案。
與此同時(shí)，社會(huì)也要接受這樣一個(gè)現(xiàn)實(shí)：那就是每年幾萬(wàn)美元，甚至是幾十萬(wàn)美元的醫(yī)藥費(fèi)將成為很正常的標(biāo)準(zhǔn)。鑒于這些藥物給患者和醫(yī)療保健系統(tǒng)所帶來(lái)的價(jià)值，這樣的價(jià)格也是合情合理的。認(rèn)為8.4萬(wàn)美元的丙型肝炎藥物費(fèi)用過(guò)高，是因?yàn)橐恍┤撕鲆暳怂苊飧我浦彩中g(shù)所帶來(lái)的價(jià)值，后者通常需要50多萬(wàn)美元的費(fèi)用。
因此，在精準(zhǔn)醫(yī)療成為了國(guó)家重點(diǎn)發(fā)展項(xiàng)目后，智力資本轉(zhuǎn)化為治療方法的成本也要被考慮在內(nèi)，并融入醫(yī)療保健體系中。鑒于精準(zhǔn)醫(yī)療將帶來(lái)的巨大影響，政府和私營(yíng)健康保險(xiǎn)公司也別無(wú)選擇，只能接受這種基于價(jià)值的藥物定價(jià)。
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